)
Genterapi til hæmofili – et overblik
Hvad gør genterapi til en potentiel behandling for hæmofili?
Hæmofili er en nedarvet blødningsforstyrrelse, som forårsages af en fejl i et enkelt gen. Genterapi vil kunne give dig en fungerende kopi af dette gen.
Det kan være tilstrækkeligt med en mindre forøgelse af niveauerne af koagulationsfaktor til at nedsætte antallet af blødninger.
Effekten af genterapi som behandling kan nemt vurderes ved at måle niveauet af koagulationsfaktor i dit blod.
Hvad er målet for genterapi?
Målsætningen efter en engangsfusion med genterapi er at:
Gøre det muligt for din lever at producere sin egen koagulationsfaktor i lang tid fremover.
Niveauerne af koagulationsfaktor skal være stabile gennem en periode uden de top- og dalniveauer, som kan opstå under anden behandling som tages forebyggende (profylakse) eller ved behov.
Mindske – eller til og med helt stoppe – spontane blødninger og det livslange behov for regelmæssige infusioner.
Vidste du at?
Der findes flere forskellige typer vektorer, som anvendes til genterapi. Indenfor genterapi til hæmofili anvendes vektorer baseret på såkaldt adenoassocierede virus (AAV). Det er en type virus, som ikke forårsager sygdom.
Genterapi til hæmofili
En introduktion til hæmofili
En introduktion til genterapi
Genterapi ved hæmofili – sådan fungerer det
Hvilke forventninger kan jeg have til behandling med genterapi?
Hvor langt er genterapi kommet, når det gælder hæmofili?
Sådan får du mere information
