![Hero](https://www.cslbehring.dk/-/media/cslb-sweden/images/hemofili/big/header-angle-hemofili.jpg?h=450&iar=0&w=1600&cropregion=0,10,1920,550&hash=FE38DDB7E9BCEBCA36AD64E3A7A62649)
Hvilke forventninger kan jeg have til behandling med genterapi?
Hvordan foregår behandlingen?
![haemofilicenter](https://www.cslbehring.dk/-/media/cslb-sweden/images/hemofili/dk/haemofilicenter.png?h=900&iar=0&w=1600&cropregion=0,0,1600,900&hash=B4FF62338ABB78278A8775310FF48283)
![Lastbilar](https://www.cslbehring.dk/-/media/cslb-sweden/images/hemofili/dk/1600x900-lastbilar.png?h=430&iar=0&w=768&cropregion=0,2,1600,897&hash=924C27FAAFF94EDC060209113CB6AD2B)
Hvordan kan vektorer målrettes specifikke celler?
- Vektorer har specifikke komponenter (stoffer) på overfladen, som kun genkender de matchede komponenter på specikke målceller.
- Hvis komponenterne på en celle ikke matcher vektorens komponenter, så kan udbringningen ikke finde sted.
- Vektorer, der bruges til genterapi til hæmofili, er kun målrettet leverceller.
Hvilket niveau af koagulationsfaktor kan jeg forvente, hvis jeg får genterapi?
Det er svært at forudsige individuelle niveauer ved genterapi. I de kliniske studier kan man generelt vise en klar stigning af niveauerne, men der er dog også store variationer mellem forskellige mennesker.